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首个国产卡谷氨酸分散片获批上市 将用于治疗罕见病高氨血症

静夜思网2024-03-28 21:24:35【娱乐】7人已围观

简介科技日报记者付丽丽近日,由远大医药研制的用于治疗罕见病高氨血症的药品——卡谷氨酸分散片正式获得国家药监局批准上市,这也是国内首个获批的卡谷氨酸分散片仿制药。   图为获批

科技日报记者 付丽丽

近日,首个市由远大医药研制的国产用于治疗罕见病高氨血症的药品——卡谷氨酸分散片正式获得国家药监局批准上市,这也是卡谷国内首个获批的卡谷氨酸分散片仿制药。

  

图为获批图片。氨酸氨血(受访对象供图)

N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症(NAGSD)是分散一种非常罕见的疾病,全世界只有少数病例报告。片获批上丙酸血症(PA)在我国的用于总体患病率为0.6-0.7/10万,甲基丙二酸血症(MMA)和异戊酸血症(IVA)的治疗症新生儿发病率分别为1/2.8万、1/16万。病高患者通常在新生儿期即会出现症状,首个市如哭闹不止、国产喂养困难、卡谷发育迟缓、氨酸氨血精神萎靡等,分散如不及时治疗,片获批上可发展为不可逆转的脑损伤、昏迷或死亡。

据介绍,控制血氨水平,是高氨血症长期管理的目标。卡谷氨酸分散片可以与未合成的碳酸氢铵结合,生成N-乙酰谷氨酸,从而刺激尿素循环,帮助氨转化为尿素,降低血氨浓度,改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。

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